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툴젠 ‘한국형 ARPA-H’ 사업 중 BEACON 프로젝트 참여
- 툴젠(대표 유종상)은 ‘2025년도 제2차 한국형 ARPA-H 프로젝트’ 사업 중 희귀 난치 질환 등 미정복 질환 극복을 위한 BEACON 프로젝트에 참여하게 됐다. 보건복지부와 한국보건산업진흥원 K-헬스미래추진단에서 주관하는 한국형 ARPA-H 프로젝트는 보건 안보, 미정복 질환, 바이오헬스 초격차 기술, 복지·돌봄, 필수 의료 등 5개 임무 분야의 난제를 해결하고자 정부가 지원하는 도전 혁신 국가 R&D 프로젝트다. 연세대학교 변석호 교수팀이 주관하는 ‘한국인 유전성 망막 질환의 주요 원인 변이에 대한 유전자 편집 치료제 개발’ 과제(총 정부지원금 148억원)에 공동연구 개발기관으로, 해당 과제의 총 사업기간(2025년 8월부터 2029년 12월까지) 중 툴젠의 과제 참여 기간은 2027년 1월부터 2028년 12월까지이다. 유전성 망막 질환은 특정 유전자 변이로 인해 시각 기능을 담당하는 시세포(photoreceptor)가 손상돼 점차 시력을 잃게 되는 희귀 난치성 질환이다. 이번 과제는 한국과 일본의 유전성 망막 질환 환자에서 가장 높은 빈도로 발견되는 EYS 유전자 변이를 표적으로 하는 환자 맞춤형 유전자 교정 치료제 개발을 목표로 한다. 해당 변이를 가진 환자는 양국에 걸쳐 8000명 이상으로 추산되며, 이는 미충족 의료 수요가 매우 큰 시장이다. 특히 EYS 유전자 변이는 뚜렷한 인종적 특성을 보여 서구권에서는 발병률이 현저히 낮다. 이로 인해 글로벌 제약사들의 연구개발 우선순위에서 벗어나 있어, EYS 유전자 변이를 표적으로 하는 유전자 교정 치료제는 국내 연구진이 독자적인 기술력으로 세계 시장을 선점할 수 있는 전략적 기회로 평가받는다. 툴젠은 이번 프로젝트에서 비임상/임상 준비 및 IND 총괄 관리의 역할을 수행한다. 구체적으로 △임상 수준 치료제의 비표적 유전자 교정(Off-target) 분석을 통한 정밀한 안전성 평가 기준 설정 △치료제 생산 품질관리 및 CMC(화학·제조·품질) 문서 작성 지원 △GLP(비임상시험관리기준) 독성 연구의 총괄 관리 △IND(임상시험계획) filing △IND 승인 전후 희귀의약품 지정 신청 관련 업무 등이다. 툴젠의 유종상 대표이사는 “이번 과제 선정을 통해 국내 최고의 연구진들과 긴밀히 협력해 치료 대안이 없던 유전성 망막 질환 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하고, 나아가 15조원 규모로 추산되는 고부가가치 신시장을 창출해 기업가치는 물론 국가 바이오 경쟁력 제고에 기여하겠다”고 밝혔다.
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툴젠 ‘한국형 ARPA-H’ 사업 중 BEACON 프로젝트 참여
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툴젠과 파미레세 공동 개발 유전자 편집 기술 ‘NET’ 인증
- 툴젠(대표 유종상)은 AI 기반 디지털스피드브리딩 플랫폼 기술로 신품종을 개발하는 파미레세(대표 강병철, 리처드 강)와 공동 개발한 ‘바이러스TRV를 이용한 고추 유전자 편집 기술’이 농림축산식품부가 주관하는 2025년 농림식품신기술(NET) 인증을 획득했다고 13일 밝혔다. 농림식품신기술(NET) 인증은 국내 최초로 개발되거나 기존 기술을 혁신적으로 개선 및 개량한 우수 기술에 대해 농림축산식품부가 기술성, 경제성, 경영성을 종합적으로 평가해 인증하는 제도다. 툴젠과 파미레세가 이번에 인증받은 신기술은 TRV(Tobacco rattle virus)를 이용해 고추의 특정 유전자를 정교하게 교정하는 기술이며, 작물의 병충해 저항성, 고기능성, 유전자 기능 연구 등 다양한 분야에서 원하는 특정 목표 유전자의 변이 창출 및 신육종 소재 개발을 고효율로 수행할 수 있는 혁신 기술이다. 고추는 형질전환 효율(~0.2%)이 낮은 작물로, 새로운 육종 소재 등을 개발하기 위해서는 특이적 벡터 및 유전자 교정 시스템이 필요하다. 이번에 인증받은 기술은 바이러스 TRV를 이용해 재분화 방법뿐만 아니라 조직배양 없이 systemic editing 방법을 적용해 효율을 향상한 바이러스 기반 유전자 교정(Virus-induced genome editing) 기술이다. 특히 이번 기술은 유전자 교정 기술을 이용한 품종 개량 기술로, GMO 규제로 인해 제한적이었던 육종 연구의 한계를 극복하고 소비자 맞춤형 신품종을 개발하고 보급하는데 경쟁력을 더할 것으로 기대된다. 파미레세 강병철 대표이사는 “이번 NET 인증으로 형질 전환이 매우 어려운 고추의 형질전환 효율을 획기적으로 향상시킨 본 기술이 향후 고추의 신품종 개발 및 형질 전환 연구에 활용할 수 있을 것으로 기대한다”면서 “현재 형질 전환 작물에 대한 규제가 많은 시점에서 본 기술로 신기술 인증을 받음으로써 새로운 가능성을 인정받은 것이며 미국, 일본 등의 유전자 교정에 대한 규제가 없는 국가를 대상으로 글로벌 시장으로 진출해 기후와 환경 대비한 품종을 개발해 새로운 시장을 열 수 있을 것”이라고 했다. 툴젠 유종상 대표이사는 “툴젠이 보유한 글로벌 최고 수준의 유전자 교정 원천기술과 파미레세의 뛰어난 종자 개발 역량이 결합해 이룬 값진 성과”라며 “앞으로도 양사 간의 긴밀한 협력을 통해 다양한 고부가가치 작물의 품종 개량에 기여하고 종자에 대한 기술이전 성과도 가시화하겠다”고 밝혔다.
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툴젠과 파미레세 공동 개발 유전자 편집 기술 ‘NET’ 인증